BrigaPED

Wir suchen nach einer Behandlung, die wirksamer ist als eine Chemotherapie mit möglicher Stammzelltransplantation oder einem chirurgischen Eingriff bei anaplastischem großzelligem Lymphom (ALCL), inflammatorischem myofibroblastischem Tumor (IMT) oder einem anderen Tumor mit einer Aberration des ALK‑Gens (Anaplastic Lymphoma Kinase), die zu einem vermehrten Tumorzellwachstum führt.
Diese klinische Studie hat zum Ziel, die Wirksamkeit eines neuen experimentellen Medikaments, Brigatinib, zu untersuchen. Brigatinib ist ein ALK‑Inhibitor, das heißt, es richtet sich gezielt gegen das ALK‑Gen und ist keine Chemotherapie.
Die Studie besteht aus zwei Teilen: Phase 1 und Phase 2. In Phase 1 der Studie wird die sicherste Dosis von Brigatinib für Kinder ermittelt. Zunächst wird eine Brigatinib‑Dosis verabreicht, die derjenigen entspricht, die sich bei erwachsenen Patienten als sicher und wirksam erwiesen hat, jedoch an das Körpergewicht der Kinder angepasst ist. Wird diese Dosis von den Kindern gut vertragen, wird sie in einer weiteren Patientengruppe schrittweise bis zu einer Dosis erhöht, die der höchsten von Erwachsenen gut vertragenen Dosis entspricht. Patienten, die in diesem Studienteil beginnen und Brigatinib gut vertragen, erhalten die Behandlung über einen Zeitraum von zwei Jahren.
In Phase 2 der Studie werden die Wirksamkeit und Sicherheit der in Phase 1 festgelegten Dosis in einer größeren Gruppe von Kindern und jungen Erwachsenen mit ALCL oder IMT mit einer ALK‑Aberration untersucht.
Dauer: etwa zwei Jahre Behandlung und etwa drei Jahre Nachbeobachtung. Insgesamt nimmt Ihr Kind somit ungefähr fünf Jahre an der Studie teil.
Anzahl der Konsultationen, zeitlicher Aufwand und damit verbundene Einschränkungen: Das Kind muss in den ersten fünf Wochen jede Woche ins Krankenhaus kommen. Anschließend erfolgt bis zum Ende der zweijährigen Behandlungsphase ein Besuch pro Monat sowie eine dreijährige Nachbeobachtungsphase.

Ist diese Studie für die Erkrankung meines Kindes geeignet?

Studieninformationen

Kinder welchen Alters können teilnehmen?

1 - 26 Jahre