BrigaPED

Siamo alla ricerca di un trattamento più efficace della chemioterapia, con eventuale trapianto di cellule staminali o intervento chirurgico, per il linfoma anaplastico a grandi cellule (ALCL), il tumore miofibroblastico infiammatorio (IMT) o un altro tumore caratterizzato da un’alterazione del gene ALK (Anaplastic Lymphoma Kinase), che determina un aumento della crescita delle cellule tumorali.
Questo studio clinico ha l’obiettivo di valutare l’efficacia di un nuovo farmaco sperimentale, il brigatinib. Il brigatinib è un inibitore di ALK, cioè agisce in modo mirato sul gene ALK e non è una chemioterapia.
Lo studio è composto da due parti: fase 1 e fase 2. Nella fase 1 dello studio verrà determinata la dose più sicura di brigatinib per i bambini. Si inizierà somministrando una dose di brigatinib equivalente a quella che si è dimostrata sicura ed efficace nei pazienti adulti, ma adeguata al peso corporeo dei bambini. Se questa dose sarà ben tollerata, la dose verrà aumentata in un altro gruppo di pazienti fino a raggiungere una dose equivalente alla dose massima ben tollerata negli adulti. I pazienti che iniziano in questa fase e tollerano bene il brigatinib riceveranno il trattamento per un periodo di due anni.
Nella fase 2 dello studio verranno valutate l’efficacia e la sicurezza della dose determinata nella fase 1 in un gruppo più ampio di bambini e giovani adulti con ALCL o IMT con alterazione di ALK.
Durata: circa due anni di trattamento e circa tre anni di follow‑up. In totale, il/la bambino/a parteciperà allo studio per circa cinque anni.
Numero di visite, impegno di tempo e vincoli associati: il/la bambino/a dovrà recarsi in ospedale ogni settimana per le prime cinque settimane; successivamente è prevista una visita al mese fino al termine del periodo di trattamento di due anni e un follow‑up di tre anni.

Questo studio è adatto alla malattia di mio figlio / mia figlia?

Informazioni sullo studio

Qual è la fascia d’età dei bambini che possono partecipare?

1 - 26 anni